A Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias (Conitec) no SUS, aprovou a incorporação do medicamento da Sanofi, de Fabrazyme® (beta-agalsidase) para a doença de Fabry – condição hereditária rara,
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Falta de acompanhamento em centros de referência, dificuldade de acesso a tratamento multidisciplinar e a medicamentos. Estas foram as principais realidades apontadas em uma pesquisa feita pela Associação Brasileira de Apoio à Famí
Por Verônica Stasiak Bednarczuk de Oliveira e Marise Basso Amaral Atualmente, estima-se que cerca de 13 milhões de brasileiros convivem com alguma doença que se enquadra na categoria “doença rara”, um
Por David Schlesinger Os exames de diagnóstico genético analisam o DNA em busca de variações associadas a doenças hereditárias, desempenhando um papel fundamental na elucidação da causa de
Um recente levantamento da segunda edição do “Radar dos Raros”, realizado pela Vertex e conduzido pela consultoria Speyside, em parceria com a Interfarma, Sindusfarma, Frente Parlamentar de Doenças Raras e Frente Parlamentar
Uma doença é considerada rara quando ela afeta um pequeno número de pessoas, em comparação com outras doenças prevalentes na população em geral. No Brasil, esse tema representa um grande
A Biogen Inc. (Nasdaq: BIIB) e a Reata Pharmaceuticals, Inc. (Nasdaq: RETA) anunciaram que as empresas celebraram um contrato definitivo, no qual a Biogen adquire a Reata por U$ 172,50 em dinheiro por cada açã
A Horizon Therapeutics plc. anuncia as 50 associações de pacientes ganhadoras do prêmio global #RAREis™ 2023. Cada organização receberá uma doação única de US$ 5.000 para estabelecer novos programas, desenvolver recursos educacionais e
No próximo dia 16 de junho, especialistas, pacientes e parlamentares brasileiros se reunirão na 8ª edição do Cenário das Doenças Raras no Brasil, evento promovido pela Casa Hunter para debater os
Pessoas acometidas pela síndrome da quilomicronemia familiar (SQF), doença genética rara que causa elevação de triglicerídeos no sangue, tem um desafio diário com a alimentação, isso porque