Talassemia é doença ultrarrara, mas a voz do paciente importa
Por Eduardo Froes
Não é falta de tratamento. É falta de informação e acesso. Este é o retrato da talassemia no Brasil.
Somos um número pequeno diante de tantas condições de saúde, e nos enquadramos dentro do universo de doenças ultrarraras. Mas também somos pessoas que têm sonhos, dores, amores, desejos e muitas histórias.
No debate sobre doenças raras no Brasil, um equívoco ainda persiste: o de que o maior desafio está apenas na existência (ou não) de tratamento. No caso da talassemia, essa ideia não se sustenta. Os medicamentos existem, a ciência avançou e há conhecimento consolidado no meio da Hematologia sobre como garantir qualidade de vida às pessoas que convivem com a doença. O problema, hoje, é outro: o acesso sem interrupções e no tempo certo.
A talassemia é uma anemia crônica e grave que exige acompanhamento contínuo, transfusões regulares e controle rigoroso da sobrecarga de ferro no organismo, por conta das transfusões sanguíneas regulares e por toda a vida. Esse controle é decisivo para evitar complicações graves, especialmente cardíacas, que ainda representam uma das principais causas de mortalidade.
Nesse contexto, a ressonância magnética com a técnica T2* (ou T2 estrela) tornou-se um exame essencial, pois permite avaliar com precisão o acúmulo de ferro no coração e no fígado. Mas, apesar de sua importância, o acesso ainda é limitado no Brasil. A disponibilidade na rede pública é restrita, os equipamentos habilitados estão concentrados em poucos centros e há dificuldades tanto no encaminhamento quanto na realização periódica. Como consequência, muitos pacientes seguem sendo acompanhados sem dados precisos sobre sua condição real, o que compromete decisões clínicas e aumenta riscos evitáveis.
Outro ponto crítico diz respeito ao tratamento da sobrecarga de ferro com o uso combinado dos quelantes. Esta é a estratégia mais eficaz para reduzir níveis elevados de ferro e proteger órgãos vitais. A terapia combinada já é respaldada por evidências científicas a atualmente pela atualização do PCDT da sobrecarga de ferro, e adotada em diversos contextos internacionais. No entanto, sua incorporação plena na prática clínica brasileira ainda enfrenta barreiras. Entre os principais entraves está a dificuldades de acesso no Sistema Único de Saúde (SUS) e processos burocráticos que dificultam a individualização do tratamento. Isso resulta em um cenário em que pacientes, mesmo com indicação clínica clara, nem sempre conseguem acesso ao que há de mais adequado para o seu caso.
A questão da atualização dos protocolos clínicos também merece atenção. Embora o Brasil conte com diretrizes estabelecidas, o processo de incorporação nem sempre acompanha a velocidade das evidências científicas. Esse descompasso cria uma lacuna entre o que já se sabe ser eficaz e o que, de fato, é oferecido no sistema de saúde. Para doenças raras, em que cada decisão impacta diretamente na qualidade e na expectativa de vida, essa demora tem consequências concretas.
Isso sem contar com a falta de sangue que os hemocentros enfrentam de forma constante, especialmente quando se trata do sangue filtrado e fenotipado, ideal para quem realiza múltiplas transfusões.
Na prática, todos estes pontos traduzem um percurso mais difícil para quem vive com talassemia.
Ainda assim, neste 8 de maio, Dia Internacional da Talassemia, é importante reconhecer que há uma base construída. O Brasil possui um sistema público de saúde que contempla o tratamento da talassemia e conta com hemocentros estruturados. O desafio, portanto, não é começar do zero, mas avançar com mais agilidade, equidade e alinhamento às melhores práticas.
Minha fala vem de encontro com meu dia a dia como paciente e também como alguém que lidera a Associação Brasileira de Talassemia (Abrasta) e acompanha de perto as necessidades de cada pessoa que convive com a doença no Brasil.
Na Abrasta, temos cadastrados em nossa base de dados cerca de 90% dos pacientes com talassemia de todo o país, para os quais prestamos assistência de forma totalmente gratuita: informação, segunda opinião médica, apoio jurídico e psicológico, dentre outros. Além disso, também realizamos um trabalho de políticas públicas e estamos presentes nas principais estâncias em Saúde.
É preciso dar visibilidade aos desafios reais enfrentados no dia a dia e fortalecer políticas públicas que garantam acesso, informação e qualidade de vida. Porque, na talassemia, cuidar vai muito além do tratamento, é sobre assegurar dignidade em toda a jornada.
*Eduardo Froes, pessoa com talassemia maior e presidente da Associação Brasileira de Talassemia (Abrasta).
