Hemofilia: dos primeiros relatos à inovação no tratamento
Por Marília Fonseca
Descrita pela primeira vez ainda no século III, a hemofilia percorreu uma longa trajetória até ser compreendida como uma condição genética rara que afeta a coagulação do sangue. O termo “hemofilia”, porém, só surgiu em 1828, proposto pelo suíço Friedrich Hopff na Universidade de Zurique. A palavra vem do grego haima (sangue) e philia (afeição ou amor), referenciando os contantes sangramentos que os pacientes enfrentam. Durante séculos, pessoas com a doença conviveram com limitações severas, riscos constantes de sangramentos e baixa expectativa de vida. Hoje, no entanto, esse cenário vem sendo transformado por avanços científicos e pelo acesso a tratamentos cada vez mais eficazes.
A hemofilia é uma doença hereditária caracterizada pela deficiência de fatores de coagulação, o que compromete a capacidade do organismo de estancar sangramentos. Existem dois tipos principais: a hemofilia A, causada pela deficiência do fator VIII, e a hemofilia B, relacionada à deficiência do fator IX. Em alguns casos, os pacientes podem desenvolver inibidores: anticorpos que neutralizam a ação dos fatores de coagulação administrados. Isso torna o tratamento mais complexo e desafiador. No Brasil, cerca de 14 mil pessoas vivem com algum quadro de hemofilia, enfrentando impactos que vão além do cuidado clínico, afetando a rotina, o trabalho e, até mesmo, a vida social.
Ao longo das últimas décadas, a evolução dos tratamentos trouxe uma mudança significativa na qualidade de vida desses pacientes. Se antes o cuidado era centrado no tratamento sob demanda, hoje a profilaxia, baseada na prevenção de sangramentos, se consolidou como uma estratégia essencial.
Brasil: referência global no acesso ao tratamento
No Brasil, o acesso ao tratamento no Sistema Único de Saúde (SUS) tem papel fundamental, posicionando o país como uma referência global na disponibilização gratuita de terapias. Atualmente, o Brasil possui a 4ª maior população de pacientes com hemofilia do mundo, e o governo federal investe anualmente cerca de R$ 1,8 bilhão para garantir o fornecimento de medicamentos e a manutenção da rede de Hemocentros. O modelo brasileiro é reconhecido internacionalmente por oferecer desde a profilaxia primária para crianças até tratamentos modernos para pacientes que desenvolveram inibidores, assegurando que a tecnologia de ponta chegue a todos, independentemente da classe social.
O avanço tecnológico nas metodologias de tratamento possibilitou uma transformação concreta na perspectiva de vida, oferecendo mais segurança, menos episódios de sangramento e maior autonomia. Embora os avanços sejam notáveis, a hemofilia ainda demanda maior visibilidade. Ampliar o conhecimento da sociedade por meio de iniciativas de educação em saúde, campanhas de conscientização e capacitação profissional para o diagnóstico precoce são medidas essenciais para reduzir estigmas e garantir acesso oportuno ao cuidado adequado.
Inovação e Redução de Sangramentos
A inovação segue desempenhando um papel central nesse cenário, com novas terapias focadas em maior comodidade e adesão ao tratamento. Entre esses avanços, destacam-se soluções voltadas para pacientes com inibidores que não dependem da reposição tradicional de fatores de coagulação. Essa atuação consistente da indústria farmacêutica em soluções para hemofilia A e B com inibidores é fundamental para superar barreiras terapêuticas que, até pouco tempo atrás, representavam limitações severas na autonomia e no cuidado desses pacientes.
No Dia Mundial da Hemofilia, mais do que relembrar a história da doença, é fundamental reconhecer os avanços conquistados e reforçar a importância de seguir ampliando o acesso, a informação e a visibilidade para quem vive com essa condição.
*Marília Fonseca é diretora da área médica da Novo Nordisk no Brasil.
