Doenças raras: colaboração é a chave para os avanços no setor
Por Vivian Kiran Lee
As doenças raras são conhecidas como aquelas que afetam uma pequena parte da população. No entanto, somam cerca de 13 milhões as pessoas que convivem com alguma dessas enfermidades no Brasil e 300 milhões no mundo, cada uma com sua jornada única. A busca pelo diagnóstico é um processo desafiador para os pacientes, suas famílias e todos que os cercam, pois a diversidade de sinais e sintomas é muito ampla, além da forma como essas condições progridem. Manifestações relativamente frequentes podem simular problemas de saúde comuns, dificultando sua identificação correta.
A colaboração entre a indústria farmacêutica, sociedades médicas, associações de pacientes, poder público e instituições privadas de saúde é essencial para o apoio aos pacientes com doenças raras e para ampliar o conhecimento sobre as terapias adequadas disponíveis. Estima-se que existam de seis a oito mil dessas condições, sendo que 75% afetam crianças, 80% são causadas por fatores genéticos e até 30% desses pacientes morrem antes dos 5 anos de idade. Apesar do impacto significativo, segundo um estudo realizado pela Associação da Indústria Farmacêutica de Pesquisa (Interfarma), apenas 2% dos casos são tratados com os chamados medicamentos órfãos, capazes de interferir na progressão da doença.
Nos últimos anos, o Brasil tem avançado nesse cenário. Iniciativas como programas de capacitação para profissionais de saúde, o engajamento de associações de pacientes e seus cuidadores e o compromisso de avaliação de novos medicamentos pelas empresas farmacêuticas e órgãos reguladores, num esforço de contribuição para o alcance de tratamentos inovadores, têm sido fundamentais para ampliar o suporte a quem convive com essas doenças.
Chegar a um diagnóstico preciso o mais rápido possível é crucial para melhorar o cuidado e a qualidade de vida das pessoas com doenças raras. No entanto, para muitas delas, a jornada desde o início dos sintomas demora em média de seis a nove anos e envolve muitas visitas a diversos especialistas, testes, procedimentos e hospitalizações, além de altos custos psicológicos e financeiros. Por isso, uma preocupação é contribuir com informações de apoio e saúde, como faz a iniciativa Juntos pelos Raros, uma plataforma dedicada à conscientização, que promove acolhimento para pacientes, cuidadores e profissionais de saúde.
O processo de descoberta, desenvolvimento, produção e incorporação de medicamentos nos sistemas de saúde é bastante complexo. O mais importante é que o olhar seja direcionado para todo o ecossistema da saúde. E no caso das doenças raras, elas não podem ser negligenciadas.
*Vivian Kiran Lee é diretora médica da Takeda no Brasil.
