Fiocruz inicia estudos com terapia gênica para Atrofia Muscular

Em parceria com o Ministério da Saúde (MS), o Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA) e a Casa dos Raros, a Fiocruz deu início ao primeiro estudo clínico em humanos do GB221, um produto de terapia gênica que integra a nova geração dessa classe de produtos, voltado ao tratamento da Atrofia Muscular Espinhal (AME) Tipo 1 (SMA1), forma mais grave da doença. A pesquisa clínica representa um avanço no âmbito no desenvolvimento de terapias gênicas, uma das fronteiras mais inovadoras da Saúde Pública de precisão, com foco no Sistema Único de Saúde (SUS).

O projeto é conduzido pela Fiocruz em parceria com a Gemma Biotherapeutics, Inc. (GEMMABio), detentora da tecnologia e patrocinadora do estudo no âmbito da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa); Intrials Pesquisa Clínica Ltda; a Casa dos Raros; e o HCPA.

A AME é uma doença rara que se manifesta nos primeiros meses de vida e é causada por uma alteração no gene SMN1, responsável por produzir uma proteína essencial para o funcionamento dos neurônios responsáveis pelo comando dos movimentos. A ausência da proteína provoca a perda progressiva da força muscular e pode comprometer a sobrevivência das crianças nos primeiros anos de vida.

Nova fronteira tecnológica no Brasil

O estudo clínico em andamento faz parte do processo de incorporação desta tecnologia no contexto da Estratégia Fiocruz para Terapias Avançadas. O objetivo é dotar o país das bases científico-tecnológicas, de produção e assistenciais necessárias à disponibilização de produtos para terapias avançadas no SUS.

O contrato para incorporação da tecnologia firmado entre o Instituto de Tecnologia em Imunobiológicos (Bio-Manguinhos/Fiocruz) e a empresa norte-americana GEMMABio prevê que os custos a serem praticados no Brasil sejam significativamente menores que os valores atualmente praticados nos Estados Unidos em relação a terapias similares.

“O estudo clínico em andamento abre uma frente de ação que pode transformar a vida de famílias e crianças que lidam no dia a dia com a doença”, destaca o presidente da Fiocruz, Mario Moreira. “O acordo de incorporação de tecnologia também garante a abertura de caminhos para acesso a uma terapia gênica inovadora pela primeira vez no Sistema Único de Saúde”.

Desde a nacionalização da vacina Covid-19, a Fiocruz domina a tecnologia de vetores virais, também usada para produção desta terapia gênica. O desenvolvimento de vetores virais em condições de boas práticas de manufatura é um grande gargalo tecnológico em todo o mundo e o domínio da técnica confere ao Brasil um potencial inédito de protagonismo global nesta nova fronteira tecnológica.

Segundo a diretora de Bio-Manguinhos/Fiocruz, Rosane Cuber, com este acordo a Fiocruz não apenas atende às demandas do SUS, mas fortalece o Complexo Econômico-Industrial da Saúde (Ceis), ao gerar autonomia tecnológica e economia para o país. “A incorporação da tecnologia representa um salto disruptivo para a ciência brasileira. Nosso compromisso em Bio-Manguinhos é converter inovação de ponta em acesso real com a segurança e a sustentabilidade da fabricação nacional”, diz Cuber.

A atuação da Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) foi decisiva para que o estudo de uma terapia de alta complexidade fosse aprovado de maneira prioritária e ágil, atendendo aos critérios de segurança, reafirmando o compromisso da Agência com as necessidades do SUS.

“Nossa relação com os parceiros brasileiros começou há vários anos, quando discutimos nosso interesse comum em levar tratamentos transformadores para os pacientes de doenças raras”, afirma o CEO da GEMMABio, James M. Wilson, que também é membro do Conselho Consultivo Internacional de Especialistas da Casa dos Raros. “Estamos muito felizes por termos alcançado este marco juntos e somos gratos aos nossos dedicados parceiros da Fiocruz, de Bio-Manguinhos, do Ministério da Saúde, da Anvisa, da Casa dos Raros, da Intrials e da equipe médica do Hospital de Clínicas de Porto Alegre, que trabalharam conosco para avançar em nossa missão compartilhada. Prevemos expandir o ensaio clínico no Brasil e trabalhar juntos em futuros estudos para outras terapias gênicas para doenças raras”.

Primeira fase do estudo clínico

O tratamento com o GB221 é aplicado uma única vez com potencial de beneficiar o paciente por toda a vida. Os impactos do tratamento também são de curto prazo, permitindo uma melhoria na qualidade de vida do paciente em pequeno espaço de tempo. O primeiro paciente é um bebê com diagnóstico de AME tipo 1, a forma mais grave da doença genética.

O procedimento foi realizado em janeiro no Hospital de Clínicas de Porto Alegre (HCPA), centro habilitado pelo Ministério da Saúde para o tratamento com terapia gênica. Para o estudo clínico, a terapia foi aplicada via intracisterna magna (ICM), que leva o medicamento diretamente ao sistema nervoso central, permitindo que ele atinja mais regiões do cérebro e da medula espinhal, o que também pode reduzir possíveis efeitos danosos a outros órgãos.

“Esta via ainda permite administrar o medicamento inclusive em pacientes que tenham anticorpos contra o vírus utilizado na terapia”, explica o professor do HCPA, Jonas Saute. Todo o procedimento foi acompanhado por exames de ressonância magnética e tomografia.

Nessa primeira fase do estudo, o objetivo é avaliar a segurança e a tolerância do produto. O protocolo prevê a inclusão gradativa de pacientes nesta fase, para que se tenha um acompanhamento bastante criterioso e se possa avançar com total segurança. “Nos próximos meses já devemos incluir um segundo paciente. O estudo inovador reflete o papel estratégico de instituições públicas na ciência de vanguarda no Brasil”, complementa Jonas.

Para Roberto Giugliani, Diretor Executivo da Casa dos Raros e coordenador da pesquisa, esta parceria sinaliza um caminho promissor para o desenvolvimento de tratamentos inovadores em prazos menores e custos mais acessíveis.